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近期由美国科学家主导的国际研究团队在基因编辑领域实现了重大突破,他们研发出一种名

近期由美国科学家主导的国际研究团队在基因编辑领域实现了重大突破,他们研发出一种名为Cas12a2的新型CRISPR技术。不同于传统CRISPR作为“分子剪刀”进行基因修复的思路,该技术更像一台“基因碎纸机”。研究人员可对其进行编程,使其在检测到特定病变细胞(例如癌细胞或病毒感染细胞)后,迅速降解其DNA,从而精准清除病灶,且不会损伤周围的健康细胞。
长期以来,医学界在癌症等疾病的治疗中始终面临一个难题:如何在消灭有害细胞的同时保护正常细胞。传统化疗药物常导致“杀敌一千,自损八百”的严重副作用。而新型Cas12a2系统则展现出极高的精准性,有望从根本上解决这一困境。
在作用机制上,常规CRISPR蛋白(如Cas9)通常识别特定DNA序列并进行精确剪切,而Cas12a2则被设计为识别病变细胞中特有的RNA序列。一旦锁定目标,它便进入不可控的激活状态,对细胞内DNA进行大规模无差别切割。病变细胞因承受巨大的基因损伤,被迫启动自我凋亡程序。
在针对人类肺癌细胞的实验中,研究团队将Cas12a2的靶点设为致癌的KRAS基因突变。结果表明,该系统能精准攻击携带突变的癌细胞,使其在培养皿中的生长率下降50%,效果与传统抗癌药物顺铂相当;而具有正常KRAS基因的健康细胞则未受任何影响。在抗病毒方面,该系统同样表现优异。在小鼠模型中,当被编程为识别人类乳头瘤病毒(HPV)的RNA时,Cas12a2清除了超过90%的感染细胞,并在活体实验中有效抑制了肿瘤生长。
由于该系统的靶点可灵活重编程,未来有望应用于包括艾滋病在内的多种病毒性疾病。研究团队认为,该技术不仅可用于癌症和病毒感染的治疗,还可能通过清除大脑中的毒性蛋白细胞或衰老细胞,为神经退行性疾病及衰老相关疾病提供新的治疗路径,朝着“攻克不治之症”的目标迈出关键一步。